GM-1020 - MD
Studio Aegle/🏬Aziende e studi di fase/Gilgamesh Pharma (+Abbvie)/GM-1020 - MD

GM-1020 - MD

Studio di fase 1

Fonte bibliografica: https://www.prnewswire.com/news-releases/gilgamesh-pharmaceuticals-successfully-completes-phase-1-sadmad-clinical-trials-of-gm-1020-301934271.html?tc=eml_cleartime
Partecipanti: 36 volontari sani.
Protocollo: Somministrazione orale di dosi singole crescenti e dosi multiple crescenti (tra 20 e 360 mg).
Risultati principali:
  • Biodisponibilità superiore al 60%.
  • Farmacocinetica proporzionale alla dose con una variabilità contenuta.
  • La molecola agisce efficacemente sul recettore NMDA.
  • Il farmaco può essere efficace anche a dosaggi che non inducono effetti dissociativi (nella fascia di dose tra 20 e 140 mg, l'incidenza di dissociazione - misurata con la scala CADSS - è stata molto bassa).
Sicurezza: GM-1020 è risultato ben tollerato sia nelle dosi singole che in quelle multiple. Non sono stati osservati eventi avversi seri
Conclusioni: potenziale della terapia per trasformare il trattamento domiciliare di condizioni come la depressione maggiore, il disturbo bipolare e il disturbo ossessivo-compulsivo (OCD).

Studio di fase 2a

Fonte bibliografica: https://www.prnewswire.com/news-releases/gilgamesh-pharma-announces-positive-topline-phase-2a-results-for-blixeprodil-gm-1020-in-major-depressive-disorder-302653958.html
Partecipanti: 46 pazienti con depressione maggiore.
Protocollo: studio proof-of-concept, cross-over, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Singola somministrazione di 140 mg di blixeprodil. A causa di un forte effetto residuo del farmaco che si protraeva nel secondo periodo di dosaggio, l'analisi dell'efficacia è stata limitata al primo periodo di somministrazione.
La seconda parte dello studio prevedeva un periodo di estensione a dosi multiple, randomizzato e in cieco. I pazienti hanno ricevuto 140 mg o 210 mg di blixeprodil, somministrati due volte a settimana per 2 settimane. Follow up a 28 giorni.
Risultati principali:
  • Già dopo 24 ore dalla singola dose, è stata registrata una riduzione del punteggio totale della scala MADRS di 6,3 punti superiore rispetto al placebo. Un miglioramento clinicamente significativo è stato osservato anche al Giorno 8 (-5,1 punti).
  • Entrambi i dosaggi (140 mg e 210 mg) hanno mostrato ulteriori miglioramenti, senza differenze significative tra le due dosi.
  • Al giorno 42, il 53% dei pazienti ha raggiunto la remissione.
  • Il beneficio terapeutico è rimasto stabile per tutti i 28 giorni di follow-up successivi alla fine del trattamento.
Sicurezza: il farmaco è risultato sicuro e ben tollerato. Non sono stati registrati eventi avversi gravi e ha mostrato un’incidenza bassa di effetti dissociativi.
Conclusioni: Il blixeprodil si distingue dalle opzioni esistenti per la sua combinazione di efficacia rapida e un profilo di sicurezza superiore.